CRISPR/Cas9基因編輯技術

CRISPR/Cas9基因編輯技術 是一種基因工程技術，通過該技術可以修飾生物體的基因組。它基於細菌的 CRISPR-Cas9 抗病毒防禦系統，通過將與合成嚮導 RNA （gRNA） 複合的 Cas9 核酸酶遞送到細胞中，可以在所需位置切割細胞基因組，從而可以在去除生物體現有的基因或添加新基因。

發現歷史

2005 年，法國國家農業研究所 （INRA） 的亞歷山大·博洛廷 （Alexander Bolotin） 發現了一個包含新 Cas 基因的 CRISPR 基因座，其中值得注意的是一種稱為 Cas9 的大蛋白。

2012 年，由詹妮弗·杜德納教授（加州大學伯克利分校）和于默奧大學教授 埃馬紐埃爾·沙爾龐捷 領導的研究小組第一批識別、披露和提交編輯 DNA 所需的 CRISPR-Cas9 系統的專利申請。

應用

2018年，中華人民共和國南方科技大學生物系副教授賀建奎及其團隊利用基因編輯技術，改造一對雙胞胎嬰兒胚胎細胞的CCR5基因，嘗試使嬰兒獲得對部分愛滋病具備免疫能力。

2023 年，第一個利用 CRISPR 基因編輯的藥物 Casgevy 在英國被批准用於治療鐮狀細胞貧血病和 β 地中海貧血。

榮譽與表彰

2020年，兩位科學家，詹妮弗·杜德納和埃馬紐埃爾·沙爾龐捷因對CRISPR-Cas9的研究而獲得了當年的諾貝爾化學獎。